引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角

　　一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GEB-101 的临床I/II期试验(简称CLARITY)，用于治疗TGFBI相关角膜营养不良。

　　CLARITY临床试验是一项自适应、无缝设计的I/II期多中心研究，采用序贯(顺序)入组方式，旨在收集前期数据评估 GEB-101 在 TGFBI 相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受试者将接受单次角膜基质内注射给药，预计于今年第二季度在美国研究中心启动后陆续入组。

　　引正基因董事长兼联合创始人郑宗立博士表示："GEB-101获得FDA的IND批准，是引正基因的重要里程碑。这标志着我们向全球患者提供基于核糖核蛋白(RNP)的基因编辑及其递送技术，具有‘即用且快速降解'特性，以实现高效的目标组织编辑且低脱靶风险的创新体内基因组编辑疗法，迈出了关键一步。此项成果凝聚了整个团队严谨、专业与高效的努力，展现了我们将前沿基础研究快速推向临床阶段的实力。"

　　引正基因首席执行官兼联合创始人竺添博士谈到："GEB-101 是全球首个针对 TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法。目前该疾病治疗方案有限，且治标不治本，这凸显了市场对先进靶向基因疗法的重大未满足需求。FDA的IND批准是对GEB-101临床前安全性和有效性数据的充分认可。我们期待尽快启动临床试验，并计划在未来寻求其他主要市场监管机构的IND批准，以扩展CLARITY试验的全球布局。"